Disponibile in Italia trattamento pazienti adulti con leucemia mieloide acuta

Disponibile in Italia trattamento pazienti adulti con leucemia mieloide acuta

Jazz Pharmaceuticals plc (Nasdaq: JAZZ) ha annunciato oggi che Vyxeos® (daunorubicina e citarabina) 44 mg / 100 mg polvere concentrata per soluzione per infusione è ora disponibile in Italia come trattamento per adulti con diagnosi di leucemia mieloide acuta correlata alla terapia (t-AML) o AML con cambiamenti correlati a mielodisplasia (AML-MRC). Questo  a seguito della raccomandazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), che ha attribuito a Vyxeos il requisito dell’innovazione terapeutica.¹

“La raccomandazione di Vyxeos dell’AIFA è una pietra miliare importante per i pazienti in Italia a cui è stata diagnosticata la t-AML o la AML-MRC. Vyxeos è un trattamento innovativo ed è la prima nuova chemioterapia in quattro decenni per questi tipi di leucemia mieloide acuta ad alto rischio, che ha dimostrato un miglioramento complessivo della sopravvivenza rispetto agli attuali standard di cura “, ha affermato il professor Felicetto Ferrara, MD, direttore del dipartimento di Oncoematologia presso l’Ospedale Cardarelli di Napoli, Italia. “Vi è una reale necessità di nuovi ed efficaci trattamenti,  poiché i tassi di risposta alle attuali terapie t-AML o AML-MRC sono sostanzialmente inferiori rispetto a quelli per altri tipi di AML.”

In Italia, ci sono circa 800 nuovi casi di t-AML e AML-MRC ogni anno^4,5 ed i pazienti con diagnosi di t-AML o AML-MRC hanno una prognosi molto scarsa e le più basse possibilità di sopravvivenza rispetto a  tutti i sottogruppi con diagnosi di AML.^2,3

“Jazz è orgogliosa di poter rendere disponibile questo trattamento in Italia per i pazienti con t-AML o AML-MRC. Vyxeos è una farmaco importante che fa parte del costante impegno di Jazz nella ricerca di opzioni terapeutiche per malattie rare o complesse, in cui le esigenze di questi pazienti sono spesso trascurate “, ha affermato Carlo Bianciardi, General Manager di Jazz Healthcare Italy S.r.I. “Il nostro obiettivo è fornire ai medici trattamenti efficaci che possano fare davvero la differenza nella vita dei pazienti e delle loro famiglie”.

Vyxeos è una formulazione liposomiale innovativa composta da due molecole, daunorubicina e citarabina, che vengono rilasciati con un rapporto molare fisso e sinergico.⁶

È la prima chemioterapia che ha dimostrato un significativo vantaggio di sopravvivenza globale rispetto all’attuale standard di trattamento, la chemioterapia 7 + 3, in uno studio di Fase III di pazienti adulti  con t-AML o AML-MRC⁷ di nuova diagnosi.

Notes to Editors

A proposito di Vyxeos

Vyxeos è la prima opzione di trattamento chemioterapico specifica per pazienti adulti con t-AML o AML-MRC da oltre 40 anni.

Vyxeos è una formulazione liposomiale avanzata a due farmaci, daunorubicina e citarabina, che vengono rilasciati con un rapporto molare fisso e sinergico al midollo osseo. I modelli sperimentali hanno dimostrato che è assunto preferenzialmente dalle cellule leucemiche rispetto alle cellule normali.⁷ È il primo prodotto sviluppato con la piattaforma CombiPlex®, basato su di una tecnologia che permette lo sviluppo di combinazioni di farmaci rilasciati nella giusta proporzione farmacologicamente attiva, su di uno specifico target di cellule tumorali e per un periodo di tempo più prolungato.⁷

Vyxeos ha ricevuto la designazione di farmaco orfano (ODD) dalla Commissione europea nel gennaio 2012, con la conferma dell’ODD nel luglio 2018 in seguito alla valutazione del comitato per i medicinali orfani (EMA-COMP) e dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti nel settembre 2018, per il trattamento dell’AML.

Nell’agosto 2018, la Commissione europea ha approvato Vyxeos per il trattamento di adulti con t-AML o AML-MRC di nuova diagnosi in tutti gli Stati membri dell’Unione europea.

Visualizza il riassunto delle caratteristiche del prodotto qui:

http://pp.jazzpharma.com/pi/vyxeos.it.SPC.pdf

Informazioni su CombiPlex®

La tecnologia CombiPlex consente la progettazione di varie combinazioni di terapie per aumentarne l’attività antitumorale. Questa piattaforma ha un sistema di rilascio di dimensioni estremamente ridotte (nanoparticelle) che permette un rilascio mirato direttamente ai tessuti o alle cellule tumorali. CombiPlex utilizza due piattaforme di rilascio dei farmaci su scala nanometrica: liposomi per controllare il rilascio e la distribuzione di farmaci solubili in acqua, di farmaci solubili in acqua e grassi (anfipatici) e nanoparticelle per controllare il rilascio e la distribuzione di farmaci non solubili in acqua (idrofobici).

A proposito di AML

L’AML è un tumore del sangue che inizia nel midollo osseo che produce la maggior parte delle nuove cellule del sangue del corpo umano. Le cellule “malate” eliminano le cellule sane e si spostano nel flusso sanguigno dove possono diffondere il cancro ad altre parti del corpo. L’età media alla diagnosi è di 72 anni e la prognosi dell’AML peggiora progressivamente con l’età.

C’è anche una tolleranza ridotta per la chemioterapia intensiva con l’età dei pazienti. I pazienti con t-AML o AML-MRC hanno alcuni dei più bassi tassi di sopravvivenza di tutti i tipi di AML e sono quindi riconosciuti come soggetti con AML ad alto rischio. Un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) può essere un’opzione di trattamento curativo per i pazienti.

A proposito di Jazz Pharmaceuticals plc

Jazz Pharmaceuticals plc (Nasdaq: JAZZ), società biofarmaceutica globale, si dedica allo sviluppo di medicinali per malattie rare, che cambiano la vita per le persone con opzioni limitate o nulle. Come leader nella medicina del sonno e con un portafoglio ematoncologico in crescita, Jazz ha un portafoglio diversificato di prodotti e candidati di prodotti nelle varie fasi di sviluppo clinico e si concentra sulla trasformazione delle scoperte biofarmaceutiche in nuovi farmaci.

References:

1. Gazzetta Ufficiale Della Repubblica Italiana – Vyxeos, 18 June 2019
2. Roman E et al. Myeloid malignancies in the real-world: Occurrence, progression and survival in the UK’s population-based Haematological Malignancy Research Network. 2004-2015. Cancer Epidemiology 2016; 42:186-198.
3. HMRN Incidence. AML. Available at: https://www.hmrn.org/statistics/incidence Last accessed March 2019
4. Associazione Italiana Registro Tumori. I Tumori rari in Italia – Rapporto 2015. Available at http://www.registri-tumori.it/cms/pubblicazioni/i-tumori-italia-rapporto-2015-i-tumori-rari-italia.Last accessed: July 2019
5. Granfeldt Ostgard LS, Medeiros BC, Sengelov H, Norgaard M, Andersen MK, Dufva IH, Friis LS, Kjeldsen E, Marcher CW, Preiss B, et al: Epidemiology and Clinical Significance of Secondary and Therapy-Related Acute Myeloid Leukemia: A National Population-Based Cohort Study. J Clin Oncol 2015, 33:3641-3649.
6. Vyxeos Summary of Product Characteristics. Available at http://pp.jazzpharma.com/pi/vyxeos.it.SPC.pdf Last accessed July 2019.
7. Lancet JE et al. CPX-351 (cytarabine and daunorubicin) Liposome for Injection Versus Conventional Cytarabine Plus Daunorubicin in Older Patients with Newly Diagnosed Secondary Acute Myeloid Leukemia. J Clin Oncol. 2018; 36(26):2684-2692.
8. Tolcher AW. Mayer LD. Improving combination cancer therapy: the CombiPlex^® development platform. Future Oncol. 2018; 14(13), 1317-1332.
9. Ma et al. Nanoparticles for Combination Drug Therapy. ACS Nano. 2013; 7(11):9518-25.
10. Grove CS and Vassilou GS. Acute Myeloid Leukaemia: A Paradigm for the Clonal Evolution of Cancer? Disease Models & Mechanisms. 2014; 7:941-951.
11. American Cancer Society. About Acute Myeloid Leukemia (AML). Available at: https://www.cancer.org/cancer/acute-myeloid-leukemia/about/what-is-aml.html. Last accessed July 2019.
12. Klepin HD. Geriatric perspective: how to assess fitness for chemotherapy in acute myeloid leukemia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2014; (1):8-13
13. European Medicines Agency. Orphan Maintenance Assessment Report. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/documents/orphan-maintenance-report/vyxeos-orphan-maintenance-assessment-report-initial-authorisation_en.pdf Last accessed July 2019.

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